Trong điều trị bệnh rối loạn suy giảm miễn dịch (SCID) ở người do đột biến gene, không tổng hợp enzyme adenosine deaminase (ADA), một nhóm nhà khoa học sử dụng vector chuyển gene ADA bình thường vào tế bào gốc tủy của bệnh nhân SCID. Liệu pháp gene đã được sử dụng trong trường hợp này là gì?

😎 Cùng DOL xem qua cách giải câu này nhé!

📃 Thông tin đề bài cho:

• Bệnh SCID do đột biến gene không tổng hợp được enzyme ADA.

• Các nhà khoa học dùng vector đưa gene ADA bình thường vào tế bào gốc tủy của bệnh nhân.

• Hỏi: đây là loại liệu pháp gene nào?

❓ Hiểu câu hỏi:

• Gene bị đột biến làm cơ thể không tạo được enzyme ADA.

• Sau khi đưa gene ADA bình thường vào:

  • Mục đích là gì?

• Phân biệt:

  • Phá huỷ gene đột biến.

  • Ức chế biểu hiện gene đột biến.

  • Chỉnh sửa gene đột biến.

  • Bổ sung gene bình thường để tạo sản phẩm cần thiết.

🔎 Hướng dẫn cách làm:

• SCID do thiếu enzyme ADA.

• Các nhà khoa học:

  • Không loại bỏ gene cũ.

  • Không chỉnh sửa trực tiếp gene đột biến.

  • Chỉ đưa thêm bản sao gene ADA bình thường vào tế bào.

• Gene mới được biểu hiện → tổng hợp enzyme ADA bình thường.

• Enzyme ADA hoạt động giúp khắc phục triệu chứng bệnh.

• Đây là liệu pháp bổ sung gene để tạo sản phẩm protein chức năng.

✅ Đáp án: Đưa gene bình thường vào cơ thể người bệnh để tạo enzyme hoạt động.

❌ Các đáp án khác:

• Phá huỷ gene đột biến: không có thao tác loại bỏ gene.

• Ức chế biểu hiện gene đột biến: không phải cơ chế chính.

• Chỉnh sửa gene đột biến: không dùng kỹ thuật chỉnh sửa trực tiếp gene.